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北京医药行业协会信息周报
 

 

 

 


产业大势
 
聚焦三大关键点,构建中国医药创新生态系统
当前中国处于从医药制造大国迈向医药创新强国的重要历史节点,只有通过不断的制度创新,加大政府支持与投入,才能激发科技工作者的创造力、提升产品的全球竞争力和公众的信任度。
医药产业在全球范围内承载着前所未有的重任,疫苗和有效治疗药物的开发已成为重启经济的关键点。中国成功研发新冠病毒疫苗全球瞩目,世界正以新的视角看待崛起的中国医药创新实力。
在此背景下,未来五年中国医药创新生态系统的发展应聚焦三个关键点:一是增强以“新药上市”为核心的医药创新产业竞争力。通过更深层次改革、更高水平开放实现更高质量发展,从过去第三梯队的“跟跑”,到现今第二梯队“并跑”,向未来第一梯队的“领跑”进发。二是提高以“患者获益”为核心的创新药物可及性。加大卫生健康投入,并加强资金使用效率,以使用具有较高临床价值的创新药、助力人民健康寿命延长、加强疾病早期诊断及预防来实现更高的资金投入回报,减轻癌症、慢性病、传染病为主的巨大疾病负担。三是确保以“创新回报”为核心的产业可持续性。保证资本和药企的持续研发投入,以365体育网址:的突破性创新成果惠及患者。
增强医药创新产业竞争力
强化基础研究体系
医药基础研究是各国高度重视的战略前沿方向,美、英、法、日、澳等发达国家纷纷制定生物医药或生命科学国家战略,持续投入资金,建立研究统筹体系,加速抢占科技制高点。一方面,基础研究具备极大的开放性和不确定性,需要政府长期持续的科研经费支持。中国研发总体投入占GDP比重为2.1%,大体上与欧盟平均水平相当,距离美国2.8%的水平也相距不远。但是,以其中的基础研究占研发总投入的比例来衡量,2020年中国达到6%,同美国和欧盟国家普遍在15%以上的水平还有明显差距。另一方面,欧美等国家和地区均已具备生物医药研究管理与统筹体系,而中国缺乏统一规划的集中管理架构。以美国为例,美国国立卫生研究院(NIH)每年管理近400亿美元的资金,其中80%通过24个细分学科领域的研究所统筹资助院外研究机构,推动美国的医疗前沿研究。法国则由国家健康与医学研究院(INSERM)牵头法国国家生命与健康科学联盟,通过协调研究方向、研究项目、经费资源,提高法国生命与健康科学研究的一致性、创造性和先进性。
突破成果转化瓶颈
虽然中国研究人员在高水平学术期刊(如《自然》《科学》《细胞》三大期刊)年发表文章数量已达到150篇,但成功转化为研发管线资产乃至上市新药的成果仍然有限。医药研发强国均认识到医药研发过程中临床实践的重要性,“从实验室到病床”的转化理念贯穿产业发展。例如美国成立国家转化科学促进中心,搭建从基础医学到临床研究的转化桥梁,并建设了遍布全美的学术医疗中心网络,促进全国临床转化医学发展。中国创新质量导向和应用导向亟待强化,急需专业化人才的培养和与国际先进理念的接轨,以真正实现基础研究对于原创新药开发的贡献。
加速应用新兴科技
人工智能和大数据将有助于提升医药创新研发效率,覆盖靶点发现、药物筛选、临床研究等多个环节。新兴技术的应用对于中国医药健康数据的完整性、连接性和质量提出了更高要求,也期待制度层面的进一步改革突破。
完善监管审批制度
中国应深度参与全球药品监管双边和多边合作,积极参加国际规范和标准的研究制定,稳步推进ICH技术指南在中国实施和转化。在充分实施、全面实施、稳定实施的基础上,持续推动监管理念、方法、标准与国际先进水平相协调,促进监管信赖和互认以及国际接轨。强化和落实科学监管和基于风险的监管理念,建立以大数据为依托的全流程药品质量监控体系。持续推动建立高效顺畅的审评审批管理流程和决策路径,建立有效的沟通交流机制、及时的诉求反馈机制、公平的争议解决机制、定期的意见征集机制以及权威的效能评估机制;进一步提升审评能力,建立与中国创新快速发展相适应的用人机制,健全药品审批风险控制体系,使中国药品质量做到群众信任、国际认可。
加强上市后监测和研究
鼓励和加强上市后Ⅳ期临床试验以及真实世界数据研究,规范对新药在上市后临床应用“实证”的监测,以增强对创新药物安全性和有效性的把控,并加强用药指导。
加强知识产权保护
建立和完善药品知识产权保护法律体系,确保对新药的专利及试验数据在各部门、各环节得到切实的保护;明确“新药”定义,以使其与仿制药在临床试验、上市许可及使用条件上均有显著区分。
全面提升临床能力
首先需进一步提升国家临床研究体系,如完善临床研究机构网络并落实临床研究鼓励机制。其次需确保临床研究主要相关方(如临床研究申办方、研究机构、监管机构等)密切配合,提高方案设计水平和安全性、有效性评价能力,尤其是首次进入人体试验的创新药物;加强药物临床试验质量管理规范(GCP)实施全过程管理,提升风险管控能力;积极探索新兴科技在替代创伤性临床指标及主观性临床指标方面的应用,建立完善有效的伦理协作审查和中心审查制度;促进第三方服务机构的健康有序发展,规范合同研究组织(CRO)的管理,完善诚信体系建设,构建高水平、国际化的CRO集群。最后要从中长期体系建设的角度,持续推动临床研究人才的培养和支撑方的能力提升。
■提高创新药物可及性
医药创新对提升人民生命健康水平至关重要。未来十年,癌症和心脑血管疾病、糖尿病、呼吸系统疾病等慢病的疾病负担将愈发沉重。新冠肺炎疫情的暴发,再次提醒我们传染病的威胁仍将长期存在。因此,提高癌症、慢性病、传染病这三大类疾病的防治水平将切实改善全民健康状况,也是创新药行业助力实现“健康中国2030”目标的重要切入点。
完善基本医保机制
一是通过提升统筹层次、建立国家调剂基金、稳步提升居民医保筹资水平、加强门诊保障力度等,逐步缩小区域间、职工居民间的筹资及待遇差距;二是考虑提升医保目录纳入药品的年治疗费用上限;三是进一步提升价格测算和医保支付标准制定框架、方法的科学性与透明性,加大药物创新性在评估中的权重和地位;四是探索诸如风险共担的创新支付方式,进一步完善某些谈判药品的价格保密措施;五是针对肿瘤药物、罕见病用药,探索包括建立特定基金等方式在内的用药保障机制。
发挥商业保险的重要作用
为了进一步促进商业健康险行业的发展,早日实现政府制定的到2025年达到2万亿元保费收入的发展目标,可以考虑统一商业健康险行业标准,厘清基本医疗保险和商业健康险之间的界线;建立数据共享机制,促进健康大数据合法、合规使用,助力健康险公司提升精算和产品设计创新能力等。
促进创新药物临床使用
进一步理顺从新药上市到药品临床使用的中间环节,简化创新药品进院流程;提升诊断水平、医生能力、患者依从性,确保患者最大程度享受医疗技术进步带来的红利。创新药行业也应继续立足于疾病领域的专业经验,助力诊疗水平的提升,并践行“以患者为中心”的价值观,为患者打造合理的解决方案。
确保创新产业可持续性
过去五年大量资本进入创新医药产业,巨大的投入推动了创新药的研发上市。随着创新产品陆续获批上市,是否能够获得合理的创新回报(包括定价和支付报销)受到高度关注。
目前中国创新药市场规模有限,创新药占总体医药市场的份额与经济发展水平及创新药发展目标不匹配。应加大对创新药品的支付力度,激励企业持续研发投入。医药产业投资大、周期长、风险高。而人类攻克疾病的挑战唯有通过创新,才能提供突破性的预防、诊断和治疗方法。因此,给予创新药合理的溢价,让创新医药产业能获得合理回报,从而鼓励创新产业持续地高投入药品研发,最终惠及中国及全球人民,是使中国成为全球医药创新高地的重要条件。
在过去五年里,中国凭借创新生态系统的先进理念、自上而下大力推动的顶层设计、公平竞争且高度融合的创新企业,建立起了一个充满生命力的医药创新产业。展望未来,通过加强基础研究投入和能力,提升转化能力,可释放出更持久和更具有突破性的创新潜力,可帮助365体育网址:的中国创新惠及患者;通过优化完善监管审批、临床研究的政策机制,可进一步提升研发的效率和质量及与国际标准的融合;通过加强医药创新和支付报销、临床使用的三医联动,真正提高人民的健康福祉。更具全球竞争力的医药创新产业将推动中国经济的可持续发展,并助力实现“共同构建人类卫生健康共同体”的宏伟目标。
(信息来源:中国医药报)
 
药品临床真实世界数据应用试点开新局
日前,国家药品监督管理局通过优先审评审批程序,附条件批准Blueprint Medicines Corporation申报的1类创新药普拉替尼胶囊上市。该产品是海南临床真实世界数据应用试点品种,相关真实世界研究结果作为临床试验结果的补充,为该品种在中国晚期非小细胞肺癌人群中的疗效评价和安全性评估提供了辅助。“这一突破是全国药监系统、研究机构和企业多方协作的成果,折射出药品监管和审评审批理念的创新。”国家药监局药品审评中心(以下简称药审中心)副主任周思源表示。
药品真实世界研究是新兴事物,试点是“摸着石头过河”。药审中心把支持真实世界研究作为推动监管科学研究的关键点,扎实编写指导原则,科学进行技术审评;海南省药监局履行属地监管职责,协调解决企业遇到的现实困难;企业严谨设计研究方案,严格遵守研究规范……多方力量推进试点工作。
我国药品真实世界研究热度正在持续升温。据海南省药监局相关负责人介绍,近期已有10多家药企咨询试点事宜。从药审中心获悉,该中心正继续搭建真实世界研究指导原则体系,以服务药品高质量发展。
■谋定而后动
随着研发理念的更新和创新技术的进步,真实世界数据的有效利用日益受到关注。2016年,美国《21世纪治愈法案》首次提出评估真实世界证据在药械监管决策中的潜在用途。同一时期,我国持续推进药品审评审批制度改革,探索利用真实世界研究辅助药品研发。
“药审中心在2018年就开始布局真实世界研究有关工作,希望通过新方法、新工具的研究和应用,加速药品创新研发进程,助力实现药品治理体系和治理能力现代化。”周思源介绍,这也是因为海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)在使用365体育网址:尚未注册的进口特许药品的过程中积累了宝贵的真实世界数据,药审中心想要科学地评估利用这些弥足珍贵的数据资源,让365体育网址:365体育网址:患者更快用上新药好药。
2018年10月,药审中心基于真实世界数据扩展了贝伐珠单抗注射液的适应症,这是我国使用真实世界数据支持药品审评决策的首次尝试。当年11月,药审中心开始组织专家编写真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则,解答真实世界研究数据来源、真实世界证据支持药品监管决策等问题。
“真实世界研究必然要经过良好的研究设计、规范的数据采集、合理的统计分析等一系列环节,才能得出科学可靠、能够用于支持药品评价和监管决策的证据。”药审中心统计与临床药理学部副部长王骏主持了指导原则的编写工作。据他介绍,相比药物临床研究普遍采用的随机对照试验,真实世界研究具有数据来源广、对患者入组限制少、合并用药情况更贴近临床实际等特点,但可能存在数据适用性和质量可靠性不足等问题,申办者必须对研究所获得的数据去伪存真。
南方医科大学公共卫生学院生物统计学系陈平雁教授等专家深度参与了指导原则的起草工作。起草过程中,药审中心广泛听取365体育网址:外学术界、制药工业界以及相关机构的意见,曾在其官网发布中文和英文版征求意见稿,还借助参与国际人用药品注册技术协调会(I CH)协调工作的便利,听取ICH专家的建议;在对收到的千余条反馈意见组织汇总分析和专家研讨后最终定稿。
2020年1月,国家药监局正式发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》。“这一指导原则不仅对365体育网址:有指导意义,也是全球制药实践的一个先行性文件。”王骏介绍,这是全球首个正式的真实世界证据指导原则,引起了国际制药行业的普遍关注。
■打响发令枪
乐城先行区是我国真实世界研究的先行先试之地。《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》的发布,为跃跃欲试的药企打响了发令枪。开展药品临床真实世界数据应用试点的时机逐渐成熟。
2020年10月23日,药审中心主任孔繁圃带队,药审中心与国家药监局药品注册司、海南省药监局及乐城先行区管理局在乐城先行区联合举办了药品真实世界数据应用试点座谈会。会后进行了第一批试点品种的遴选。
“在品种遴选时,药审中心综合评估药品是否在我国申报或开展临床试验、境内外研究中的中国人群安全性有效性数据等因素,给予了建议。”药审中心化药临床一部审评员周明解释,以用药安全为基础,评估患者的潜在获益大于风险,是药审中心支持产品参与试点的考量。
药审中心化药临床一部部长杨志敏表示:“科学审评是我们一以贯之的原则。如果药品在海南获得的真实世界研究数据能够与境外研究数据和我国研究数据相互印证,将更全面地反映药品的安全性和有效性特征。”
普拉替尼胶囊是最终确定的三个试点品种之一。享有该产品在大中华地区的独家开发和商业化权利,基石药业在乐城先行区开展了多项真实世界研究。
“对创新企业来说,真实世界研究辅助研发是新思路、新路径、新机遇。”基石药业相关负责人介绍,企业在药审中心和行业专家的指导下设计研究方案,调研多家医疗机构,了解患者特许用药审核和发放流程,论证数据系统建设和回顾性数据收集可行性,并按方案推进研究工作。
坚守让患者更快用上新药好药的初心,各级药监部门各尽其职,全力保障试点产品安全、有效。
“对试点品种,海南省药监局持续监测产品临床使用情况,保障患者用药安全;严格进行研制现场检查,督促申办方保证研究数据的真实性、可靠性和可追溯性。”海南省药监局相关负责人表示,海南省药监局还积极协调解决企业遇到的困难。比如,某试点品种要进行进口药品标准复核检验,为了减少企业排队时间,该局协调相关省级药检所,最终由海南省药检所承检。
在试点推进的过程中,沟通交流会频频举行。针对个别品种的具体问题和试点遇到的共性挑战,药审中心、海南省药监局、试点企业代表和行业专家多次进行讨论。
王骏参与了多场研究方案讨论的沟通交流会。“随着大家对真实世界研究的理解从存在分歧到形成共识,研讨的话题逐渐聚焦。”他说,为了实现充分讨论,药审中心对试点品种的沟通交流会不限制时长,直到达成共识。
药审中心对试点品种指导之细致,也令企业印象深刻。“药审中心开设了沟通交流的‘绿色通道’,对企业的沟通交流需求第一时间应答。在研究过程中,药审中心多次组织专家共同研讨,为我们研究数据收集、分析及质量控制等提供建议,并就特许用药模式下患者远程访视的安全性管理等操作细节给出指导。”上述基石药业负责人回忆说。
■发掘新可能
2020年11月27日,设立在乐城先行区的国家药监局药品医疗器械监管科学研究基地揭牌。该基地在真实世界研究方面重点发力,进一步推动真实世界证据用于药品医疗器械注册和监管决策。
“药审中心与该基地加强合作,深入开展真实世界研究相关的监管科学研究,大力推进临床真实世界研究试点工作,支持海南自由贸易港建设。”周思源明确表示。
周思源阐述了药审中心的工作思路——积极研究解决真实世界研究试点工作中遇到的新问题和新的技术难题,及时总结实践经验,持续完善指导原则内容,推动建设能切实指导实践的真实世界研究相关指导原则体系。
“比如,我们可以依托海南真实世界数据平台的实践,制定数据收集和分析相关指导原则,以服务于高质量研究数据的获得。再比如,业界普遍认为可借助真实世界研究加快儿童用药、中药等产品的研发速度,这为我们的后续工作指示了方向。”他进一步举例说明。
借助海南临床真实世界数据应用试点,各级药监部门都在探索创新工作机制。从药审中心获悉,药审中心、海南省药监局和乐城先行区管理局计划建立工作站机制,将明确申报试点的途径、研究方案制定的要点和相关沟通交流机制等,以指导申请人更好地参与试点工作。
海南省药监局相关负责人表示,工作站的筹建工作正在快速推进。此外,该局正在总结工作经验,探索适应临床真实世界数据应用试点需要的检查方式。与此同时,该局和有关部门协商推动真实世界研究在海南常态化、制度化、规范化。
政策红利加速释放,药品真实世界研究迎来新机遇。创新热潮涌动,365体育网址:企业希望借助乐城先行区的政策优势,加速产品研发和上市进程。
新局面的开启需要科学的方法论指引。面对前来咨询真实世界研究有关事项的365体育网址:外企业,药审中心始终强调,要客观认识真实世界研究的地位和作用。
“真实世界研究为评价产品的安全性、有效性拓宽了数据来源,发挥了辅助和支持作用。真实世界证据可以作为随机对照研究的有力补充,共同支持药品研发和监管决策。”周明说,应当积极谨慎地探索真实世界研究,产生高质量的证据,支持药品评价。
(信息来源:中国医药报)
 
 
 


行业动态
 
全球十强药企大洗牌!辉瑞掉出前五,BMS新上榜
日前,Fierce Pharma网站发布了2020年全球制药公司营收20强名单。在新冠疫情全球大流行的背景下,制药巨头的排名变化愈加引人关注。具体来看十强药企,对比2019年榜单可以发现,2020年药企营收排名发生了大洗牌。
其中,完成剥离仿制药业务普强(Upjohn)交易的辉瑞(Pfizer)下滑5个名次,降至第8名;而得益于收购艾尔建(Allergan),艾伯维(AbbVie)上升3个名次,成功跻身前5名;同样由于收购新基(Celgene),百时美施贵宝(BMS)爬升4个名次,顺利进入十强药企的梯队;在多起重塑行业竞争格局的超级并购影响下,2019年原本排在末位的拜耳此番跌出十强。
■强生和罗氏仍居前二
继续蝉联总收入冠军的仍然是强生(Johnson & Johnson)。在新冠疫情大流行的影响下,该公司2020年销售收入与2019年基本持平,同比仅增长0.6%,为826亿美元。但值得注意的是,强生的制药板块表现强劲,销售额增长8%,达到456亿美元,力压增长仅1.1%的消费保健和降幅高达11.6%的医疗设备两大业务板块。
具体到制药板块,新型抗炎药Stelara依旧是强生最畅销的药物,2020年销售额达到77亿美元,实现了21%的增长。而从销售增幅来看,排在前列的却是强生的另外两款药物:银屑病药物古塞奇尤单抗(Tremfya)增长33%,达到13.5亿美元;抗癌药达拉他滨(Darzalex)增长40%,达到42亿美元。与此同时,强生处于市场衰退期的药物困境亦在加深。由于生物类似药的竞争已持续至第三年,抗炎药英夫利西单抗(Remicade)的销售额继续下滑14%,仅剩37.5亿美元;而同样因为价格更低仿制药的出现,前列腺癌药物阿比特龙(Zytiga)正在失去市场的主导地位,销售额同比下跌11.6%。
罗氏仍以营收“亚军”的身份紧随强生其后。作为罗氏肿瘤管线的“三驾马车”,利妥昔单抗(Rituxan)、贝伐单抗(Avastin)与曲妥珠单抗(Herceptin)在2020年首次全面正式对抗在美国获批的生物类似药,但其受到的影响超过大多数人预期。官方披露的数据显示,截至2020年底,生物类似药导致罗氏在全球损失达到57亿瑞士法郎,其中包括来自美国、欧盟和日本的50.5亿瑞士法郎。
不过,失之东隅,收之桑榆。从2020年的第三季度起,多发性硬化症药物Ocrevus成为罗氏最畅销的新药,全年销售额达到44.8亿瑞士法郎,但24%的同比增长与2019年57%增幅相比显然有所放缓,低于行业预期。此外,PD-L1抑制剂Tecentriq是罗氏的另一大关键增长引擎,凭借55%的销售增长,其为罗氏贡献了27.4亿瑞士法郎的收入。该药去年还取得了多个里程碑式成就,包括在美国获批新诊断的非小细胞肺癌以及与贝伐单抗联合用于以前未经治疗肝癌等适应症,市场未来的潜力巨大。
■超级并购成艾伯维、BMS助推器
艾伯维高达38%的收入增长乍看之下令人震惊,但这强劲表现的背后却有个简单的解释,那就是超级并购。去年5月,艾伯维以630亿美元的“天价”完成了对艾尔建(Allergan)的收购。事实上,从这家爱尔兰制药商继承的产品组合为艾伯维125.3亿美元的收入增长贡献颇多,这也使得其总收入排名从原来的第8位直接跻身至第5位。
在艾伯维的带领下,包括肉毒杆菌毒素、抑郁症药物Vraylar等在内的艾尔建原管线产品焕发出新的生命活力。不到8个月时间,Vraylar创造的9.51亿美元收益就超过其在艾尔建2019年全年8.58亿美元收入。不过免疫学领域仍是艾伯维的重要生计,尽管“重磅炸弹”阿达木单抗从2019年销售额开始下降巅峰不再,但在去年仍然实现了3.5%的增长反弹,达到198亿美元。与此同时,艾伯维在该治疗领域布局的“年轻后生”亦开始发力,治疗斑块状银屑病的Skyrizi去年销售额达到16亿美元,用于治疗类风湿关节炎的Rinvoq销售额达到7.30亿美元,显示出最终替代品的潜力。
而同样从超级并购获益的还有BMS,这笔高达740亿美元的巨额合并助力其爬升4个名次,成功步入十强药企梯队。具体来看,新基的全年销售额促使BMS的总体收入增长了63%。其中,营收增长最大的“助推器”莫过于新基的重磅抗癌药物来那度胺(Revlimid),去年销售额达到121亿美元,同比增长12%。此外,BMS自有管线中的产品亦表现不俗。由于可降低新冠患者中风和心脏病发作的风险,血液稀释剂阿哌沙班(Eliquis)的销售额增长了16%,达到92亿美元。此外,抗炎药阿巴西普(Orencia)、白血病药物达沙替尼(Sprycel)也分别取得32亿美元和21亿美元的成绩。
不过,BMS部分主力药物也陷入困境,由于PD-1抑制剂继续面临竞争对手默沙东Keytruda的激烈竞争,Opdivo的销售额下降3%至70亿美元。与此同时,Opdivo与化疗联用治疗非鳞状非小细胞肺癌并未优于单纯化疗的临床试验失利结果,也在加深投资者的担忧。不过也有分析师指出,美国FDA去年也批准了两项将Opdivo与BMS另一款免疫肿瘤学药物Yervoy联合使用的适应症,Opdivo应该仍有增长空间。
■辉瑞、赛诺菲排名下滑
由于剥离仿制药业务普强,在Fierce Pharma公布的20强名单中,辉瑞从去年的第三名跌至第八名。不过如果排除普强业绩,辉瑞在2020年创造的419亿美元总收入,仍然实现了2%的同比增长。
从产品角度具体来看,前列腺癌治疗药物恩扎鲁胺(Xtandi)无疑是辉瑞增长最快的品种,同比增长22%,销售额达10.2亿美元。此外,血液稀释剂阿哌沙班(Eliquis)也增长了17%,达到49.5亿美元,乳腺癌药物哌柏西利(Ibrance)取得9%的增长,全年销售额为53.9亿美元。不过抗炎药依那西普(Enbrel)表现不佳,销售额下降21%,跌至13.5亿美元;戒烟药伐尼克兰(Chantix)的销售额也下降17%,下滑至9.19亿美元。辉瑞预计今年其新冠疫苗的销售额将达到150亿美元左右,也因此提高整体销售收入的预期。
在因为超级并购而引起的排名更迭中,出现明显“下滑”的还有赛诺菲。事实上,在新CE0保罗哈德森(Paul Hudson)执掌的首个完整年度中,赛诺菲交出了亮眼的成绩单,2020年整体销售额增长3.3%,达到360亿欧元。与此同时,多款产品销售量突破新高。
新冠疫情下,赛诺菲重磅特应性皮炎疗法度普利尤单抗(Dupixent)仅在第三季度就实现超过10亿美元的销售额,同比增长69%,2020年全年总收入更是达到了35亿欧元。而在Sarclisa和Libtayo的相继推出以及旧药的增长推动下,赛诺菲抗肿瘤药物销售额增长27%达到7.98亿欧元。不过另一方面,过去在赛诺菲占有重要份额的糖尿病和心血管药物的销售再次出现下滑,其中糖尿病销售额下降4.8%至47亿欧元,心血管和传统药物业务收入下降8.8%至100亿欧元。
(信息来源:医药经济报)
 
山东成立药物临床试验伦理审查互认联盟
近日,山东省药监局、山东省卫生健康委员会共同组织推动成立山东省药物临床试验伦理审查互认联盟(以下简称联盟),旨在推动临床试验管理改革,加快提升药物临床试验能力,解决多中心临床试验伦理审查效率低、标准程序不统一等问题,更好地满足山东创新药物研发需求。
据悉,目前联盟拥有山东大学齐鲁医院、山东省立医院等16家成员单位。成员单位将本着自愿、互信、共同发展的原则开展伦理审查互认,保持审查的一致性与及时性,进一步规范伦理审查工作,提升伦理审查质量和效率,促进山东省医药产业高质量发展。
根据章程,联盟牵头单位负责组织制定伦理审查互认工作规则,对于按照同一研究方案,在一家以上的成员单位间开展的多中心临床试验,成员单位进行伦理审查互认,统一审查频次和审批时间,实现伦理审查结果同质化,提升伦理审查效率,避免重复审查,加快新药研发进程。同时,鼓励支持承担多中心临床试验任务的机构加入联盟,共同完善伦理审查互认机制。
(信息来源:中国医药报)
 
 
 


竞争监测
投资动向
 
思路迪医药获新一代CD47抗体新药大中华区独家授权
位于张江科学城上海国际医学园区的思路迪医药近日宣布取得ImmuneOncia Therapeutics新一代抗CD47单克隆抗体IMC-002肿瘤适应症在大中华区(中国大陆、香港、澳门和台湾)的开发、生产和商业化的独家授权。公司计划今年向国家药品监督管理局(NMPA)提交临床试验申请(IND)。
根据协议条款,思路迪医药将支付800万美元的首付款,及未来最高达4.625亿美元的开发和商业里程碑付款,并基于IMC-002在大中华区年度净销售额支付一定比例销售特许使用费。
IMC-002是一款以CD47为靶点的全人源化IgG4单克隆抗体新药,由一家以肿瘤免疫为核心的生物制药公司ImmuneOncia前期开发。该药目前处于全球I期临床开发阶段,它通过阻断CD47-SIRPα相互作用,促进巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用。现有临床前数据表明,IMC-002与人CD47亲和力强,可以最大限度地提高疗效,而不会出现与红细胞结合或引起贫血等其他在研CD47抑制剂常见的副作用。
CD47又称为整合素相关蛋白(integrin-associated protein,IAP),属于免疫球蛋白超家族,是肿瘤免疫治疗领域的热门靶点之一。CD47广泛表达于正常细胞,介导凋亡、增殖、免疫等一系列反应;CD47在肿瘤细胞表面高表达,可与巨噬细胞表面的信号调节蛋白α(SIRPα)结合,向巨噬细胞发出“Don''t eat me”信号,以逃离机体免疫系统攻击。
(信息来源:医药魔方)
 
强生投入7.8亿美元用于新型流感治疗药物
强生在美国推出其新冠疫苗的首批产品时,已经着眼于下一次大流行。该公司愿意在一种新型药物上押上高达7.8亿美元的赌注,Cidara Therapeutics称,这种药物可以消除所有流感菌株。
日前,强生子公司杨森将投入2,700万美元购买Cidara公司的领先抗病毒缀合物CD388,单剂就可以治疗和预防所有流感毒株。与疫苗和单克隆抗体不同的是,AVC是一种长效药物,同时是一种与人抗体片段(Fc)偶联的抗病毒药物,作用是在抑制病毒复制的同时也能激活免疫系统。
目前的流感疫苗有几个主要的局限性。它们只适用于三到四种毒株,有些人对它们没有反应,老年人的药效逐渐减弱。Cidara的AVCs在免疫功能严重受损的小鼠感染模型中表现出希望,其目的是代表高危人群,如老年人或免疫功能受损的人群。此外,一般疫苗可能需要14天才能生效,而AVCs预计将“几乎立即”生效,在治疗方面,临床前研究已经表明,与现有的治疗方法相比,AVCs可能会带来长达24小时的好处。
Cidara负责研发和生产至二期,计划于今年年底提交IND申请,并于2022年初投入临床试验。Janssen将补偿Cidara研发费用,并在此基础上引导候选产品进入后期开发、生产,如果一切顺利的话,还将进入商业化。
Jeffrey Stein周一上午在与投资者的电话会议上表示,还有7.53亿美元的研发预算和里程碑等着Cidara,以及“中到高位数”的分级特许权使用费。Cidara拥有在美国共同公布候选人详情的选择权。Cidara的股票CDTX美元在盘前交易中飙升了15%,但周一上午晚些时候又回落至2.67美元。
Janssen协议还包括Cidara的另一个AVC候选项目CD377,它的作用时间略短。CD377和CD388的区别仅仅在于Fc域的性质,前者预计会持续约4个月,后者约为6个月。
除了2019年Cidara与Mundipharma就其主要抗真菌项目Rezafungin达成协议外,这家生物技术公司将获得高达13亿美元的研发资金和里程碑式付款。该公司还在研究艾滋病毒、呼吸道合胞病毒(RSV)和SARS-CoV-2菌株的AVCs。
(信息来源:新浪医药)
 
资本竞合
 
开发表观遗传调控疗法!Omega完成1.26亿美元C轮融资,首个产品瞄准肝癌
Omega Therapeutics近日宣布完成1.26亿美元的C轮融资。所获资金将用于推动候选药物OTX-2002的开发,并用于继续开发Omega的表观遗传编程平台和生产基地的建设。
Omega创立于2017年,由Flagship Pioneering孵化,致力于从表观遗传方向调控基因的表达。
2021年1月,Omega公布了首个候选表观遗传调节剂OTX-2002,也是业界首个可编程的(programmable)表观遗传药物。OTX-2002可特异性调控c-myc(MYC)基因的表达,在肝细胞癌(HCC)临床前模型中,OTX-2002能显着下调MYC的表达。
Omega计划在2021年推出365体育网址:的候选药物,重点领域包括再生医学、炎症性疾病、COVID-19相关的急性呼吸窘迫综合征(ARDS)、脱发、嗜中性粒细胞皮肤病(neutrophilic dermatoses)、非小细胞肺癌(NSCLC)和其它肿瘤靶基因。Omega Therapeutics总裁兼CEO Mahesh Karande表示:"这些资金使我们能够通过IND支持研究来推进OTX-2002,以完成IND并进入临床。资金还将帮助我们继续释放表观基因组编程平台的潜力,我们预计将在2021年推出其它候选药物,来治疗那些普遍具有很高未满足医疗需求的疾病。"
(信息来源:医药魔方)
 
市场风云
 
葛兰素史克3.42亿美元出售2种抗癌药特许权使用权
随着GSK继续计划分拆与辉瑞合作的消费保健部门,该公司需要新的现金储备以实现这一目标。4月1日,GSK将其Exelixis药物Cabometyx和Cometriq的专利权出售给了Royalty Pharma,获得了3.42亿美元的预付款,并根据监管机构在新适应症中的批准,有机会再获得5,000万美元的里程碑付款。GSK希望筹集超过22亿美元的现金来为拆分提供资金。
GSK发言人证实:“2020年2月,我们宣布了准备将GSK分拆为两家伟大的新公司的计划,这将主要由资产处置提供资金。从我们的角度来看,这是一笔明智的交易,为我们不再参与任何商业化或开发的资产提供了大量现金。GSK的分拆仍将按计划在2022年进行。”
(信息来源:新浪医药)
 
 


新药上市
国药上市
 
胃肠道间质瘤(GIST)靶向新药!基石药业泰吉华®(avapritinib,阿伐替尼)获国家药监局批准
基石药业(CStone Pharmaceuticals)近日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物泰吉华®(avapritinib,阿伐替尼片),用于治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性GIST成人患者。该药是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。
在美国和欧盟,avapritinib分别于2020年1月、2020年9月获得批准(商品名分别为:Ayvakit和Ayvakyt),用于治疗PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)不可切除或转移性GIST成人患者。值得一提的是,Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法,也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
阿伐替尼(avapritinib)和普拉替尼(pralsetinib)均为Blueprint Medicines公司开发的靶向药物,前者是一款一款KIT/PDGFRA激酶抑制剂,后者是一款强效RET抑制剂。2018年6月,基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作及授权协议,获得了包括avapritinib、pralsetinib在内的三款候选药物在大中华区(大陆、香港、澳门、台湾)的开发与商业化权利。
(信息来源:生物谷)
 
全球上市
 
美国FDA批准Qelbre(维洛沙嗪):10年来注意力缺陷多动障碍(ADHD)第一个非兴奋剂疗法
Supernus Pharma是一家专注于开发和商业化药物用于治疗中枢神经系统(CNS)疾病的专业生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Qelbree(viloxazine,维洛沙嗪,缓释胶囊),该药是一种5-羟色胺-去甲肾上腺素调节剂(SNMA),用于治疗6-17岁注意力缺陷多动障碍(ADHD)儿科患者。
值得一提的是,Qelbree代表了ADHD治疗方面十年来第一个非兴奋剂疗法。Supernus计划在2021年第二季度在美国市场推出Qelbree。用药方面,Qelbree每日口服一次,可整个胶囊吞服,或撒在苹果酱上服用。
(信息来源:生物谷)
 
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药!赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准
由赛诺菲(Sanofi)与合作伙伴再生元(Regeneron)开发的PCSK9抑制剂类降脂药Praluent(alirocumab)近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)已批准Praluent一个新的适应症:用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)成人患者。HoFH是一种导致严重高胆固醇的遗传性疾病。在该适应症中,Praluent不应单独使用,而是添加到其他HoFH治疗药物中进行联合用药。用药方面,Praluent每2周一次通过皮下注射给药。
Praluent是一种单抗药物,通过阻断前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)蛋白发挥作用。PCSK9控制LDL受体的数量,LDL受体是一种蛋白质,帮助清除血液中的LDL-C,并使脂肪和胆固醇分解。通过阻断PCSK9,Praluent可以更快地清除血液中的LDL-C,从而降低胆固醇水平。
Praluent最初于2015年获得批准。它还被批准用于降低成人心血管疾病患者需要住院治疗的心脏病发作、中风和不稳定心绞痛(心脏不能获得足够的血流量和氧气)的风险。此外,Praluent被批准单独使用或与饮食或其他疗法一起使用,以治疗原发性高脂血症(某些形式的高胆固醇)。
Praluent于2015年7月获批上市,该药之前已被批准的适应症包括:(1)辅助饮食及最大耐受剂量的他汀类药物,用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症及动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)成人患者;(2)用于患有心血管(CV)疾病的成人患者,降低心脏病发作、中风、需要住院治疗的不稳定性心绞痛的风险。
(信息来源:生物谷)
 
美国FDA批准Tyvaso(曲前列尼尔):首个治疗间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD)的药物
联合治疗公司(United Therapeutics)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Tyvaso(treprostinil,曲前列尼尔)吸入性溶液,用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压(PH-ILD;WHO第3组)患者,改善运动能力。这是FDA批准Tyvaso的第二个适应症。此前,FDA于2009年7月首次批准Tyvaso,用于治疗肺动脉高压(PAH,WHO第1组)患者,改善运动能力。
值得一提的是,Tyvaso是美国第一个也是唯一一个被批准治疗PH-ILD的疗法。Tyvaso的批准上市,标志着PH-ILD领域的一个里程碑式的治疗进步。PH-ILD是一种严重的威胁生命的疾病,在美国有约3万例患者,该领域存在着显著未满足的医疗需求。在关键INCREASE研究中,Tyvaso治疗显著改善了患者的运动能力。
(信息来源:生物谷)
 
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法!吉利德Tecartus在美国申请新适应症
吉利德(Gilead)旗下T细胞治疗公司Kite近日宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了Tecartus(brexucabtagene autoleucel,前称KTE-X19)的一份补充生物制品许可申请(sBLA),这是一款靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T),用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成人患者。
在2017年,FDA授予了Tecartus治疗复发或难治性B细胞前体ALL成人患者的突破性药物资格(BTD)。如果获得批准,Tecartus将成为第一个也是唯一一个被批准治疗复发或难治性ALL成人(≥18岁)患者的CAR-T细胞疗法。
Tecartus是一种自体、抗CD19、CAR-T细胞疗法,采用了XLP制造工艺,包括T细胞筛选和淋巴细胞富集。对于有循环淋巴母细胞证据的某些B细胞恶性肿瘤,淋巴细胞富集是一个必要步骤。目前,Tecartus正开发用于治疗套细胞淋巴瘤(MCL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)等。
(信息来源:生物谷)
 
 


科技研发
 
甘李药业在研产品GLR2007获欧盟委员会孤儿药资格认定
4月6日,甘李药业发布公告称,近日收到欧盟委员会(简称“EC”)的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂(以下简称“GLR2007”)孤儿药资格认定,用于治疗胶质瘤。
GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂,为本公司自主研发的创新型小分子化学药物,拟用于包括脑胶质瘤在内的多种晚期实体肿瘤治疗。该药已于2020年7月在美国开展I期临床试验,于2020年9月获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗包括胶质母细胞瘤(GBM)在内的恶性胶质瘤。2020年11月在中国国家药品监督管理局的临床试验申请获得受理。2021年1月获得FDA授予快速通道资格。
截至2020年9月30日,GLR2007项目累计研发投入5730万元人民币。
(信息来源:新浪医药)
 
天境生物与ABL Bio宣布TJ-L14B美国1期临床完成首例患者给药
4月6日,天境生物与韩国ABL Bio共同宣布,双方合作开发的双特异性抗体TJ-L14B/ABL503的美国1期临床研究已完成首例患者给药。该研究为一项开放标签、多中心的剂量爬坡和剂量扩展试验(NCT04762641),旨在评估TJ-L14B/ABL503用于治疗局部晚期或转移性实体瘤的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、抗肿瘤活性、最大耐受剂量和/或2期临床研究推荐剂量。
TJ-L14B/ABL503是一款由天境生物和ABL Bio公司合作开发的基于PD-L1的高度差异化双特异性抗体,通过阻断PD-L1信号并刺激4-1BB信号,激活T细胞产生抗肿瘤协同作用,从而将免疫应答弱的“冷”肿瘤转化成为对PD-(L)1治疗敏感的“热”肿瘤。该双抗开发于ABL Bio的“Grabody-T”抗体工程技术平台,使其仅在肿瘤细胞表达PD-L1时才激活4-1BB,能够显着降低脱靶效应。临床前研究表明,相较于PD-L1抗体或4-1BB抗体单药或联合治疗,TJ-L14B/ABL503作为双抗药物展现出了更优异的抗肿瘤活性。
(信息来源:美通社)
 
广生堂:乙肝治疗创新药GST-HG141获批开展Ib期临床试验
广生堂近日公告,近日获得吉林大学第一医院伦理委员会出具的关于乙肝治疗创新药GST-HG141 Ib期临床试验与研究的审查意见,标志着Ib期临床试验方案已经通过审核确定,试验已经获准进入实质性开展期。
(信息来源:新浪医药)
 
济民可信新冠中和抗体获美国FDA临床批准
近日,济民可信集团宣布,其自主研发的新冠病毒中和抗体注射液(项目代号:JMB2002)日前已获得美国FDA批准,将在美国开展临床试验。JMB2002是由济民可信集团上海研究院研发的一款全人源特异性中和抗体,拟开发用于预防和治疗新冠病毒感染。早前,该项目已在中国启动1期临床试验。
(信息来源:药明康德)
 
胆管癌靶向新药!美国FDA授予大鹏制药共价FGFR抑制剂futibatinib(TAS-120)突破性药物资格
日本药企大鹏制药(Taiho Pharmaceutical)及旗下肿瘤学公司Taiho Oncology近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予共价结合FGFR抑制剂futibatinib(TAS-120)突破性药物资格(BTD),用于治疗携带FGFR2基因重排(包括基因融合)、先前接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌(cholangiocarcinoma,CCA)患者。在2018年,FDA还授予了futibatinib治疗CCA的孤儿药资格(ODD)。
futibatinib(TAS-120)是一款在研的、口服、强效、选择性、不可逆的FGFR1、2、3、4小分子抑制剂,目前正被开发作为治疗FGFR1-4基因异常的晚期实体瘤(包括胆管癌)患者的一种潜在疗法。在携带FGFR1-4基因畸变的肿瘤中,futibatinib可选择性地和不可逆地结合到FGFR1-4的ATP结合口袋,导致FGFR介导的信号转导通路的抑制、肿瘤细胞增殖的减少和肿瘤细胞死亡的增加。
(信息来源:生物谷)
 
 
 
 


运作管理
 
超130个药被出售,瘦身、外包等成位主旋律
跨国药企一般都比较实际,他们根据自身发展策略,有意识地剥离部分“陈旧”不赚钱业务、寻求开拓新的利润增长点。
■超130个药被出售
3月31日,武田制药有限公司宣布完成先前宣布的部分精选产品组合向Orifarm Group(“Orifarm”)的销售,总价值为6.7亿美元。该产品组合包括在欧洲销售的大约130种非处方药(OTC)和处方药产品,以及位于丹麦和波兰的两个生产基地。这项撤资协议于2020年4月首次宣布。
剥离的产品组合包括OTC产品和食品补充剂,以及心血管,抗炎,呼吸和内分泌治疗领域的精选产品,主要销往丹麦,挪威,比利时,波兰,芬兰,瑞典,波罗的海和奥地利等国家。该产品组合在咳嗽/感冒和维生素OTC品牌以及Warfarub和Levaxin等处方药以及其他区域性强力品牌的推动下,产生了约2.4亿美元的2020财年净销售额。
正如此前宣布的那样,武田与Orifarm也已达成制造和供应协议,根据该协议,武田将继续代表Orifarm制造产品。此外,来自制造工厂,销售和市场营销专业人员以及支持剥离的投资组合和制造工厂的大约600名员工已过渡到Orifarm。
某种程度上,武田已经将“卖卖卖”的瘦身战略贯彻始终,自2019年以620亿美元成功收购夏尔后,业界认为武田所面对的财务风险使其不得不不断出售自身资产。据悉,武田已经超越了其剥离非核心资产100亿美元的目标,并且自2019年1月以来宣布了12笔交易,总价值高达129亿美元。
■瘦身、外包、放弃产品成为主旋律
武田只是众多大型跨国药企的缩影——尤其是在中国,跨国药企对产品的外包、剥离动作频频:随着跨国药企原研产品专利保护的到期,以及中国本土研发企业的冲击,仿制药大幅降价来争夺原研药的市场,外企原研药在华市场的销售有所放缓。
据了解,在中国,因为一致性评价的推进,过评仿制药打造了新的竞争格局,再加上带量采购的降价,外资药企不仅在裁员,还在放弃产品。
事实上,为了节约成本,聚焦核心领域,提高资源的利用效率,外企通过剥离产品、转让销售权等方式集中发力于不易被仿制的创新药领域。无形中,这给了365体育网址:药企365体育网址:的机会,他们可以补充产品线,加强优势领域,借助外企有较高品牌认知度的产品,可以扩大现金流,提升企业竞争力。
比如3月29日,百洋医药与罗氏制药签署战略合作协议,罗氏制药将旗下两大肿瘤药产品希罗达®(卡培他滨片)和特罗凯®(盐酸厄洛替尼片)在中国大陆地区的市场推广权授予百洋医药。
如果说转让推广权,外资药企仍然对产品具有控制权。那不少跨国药企则更为干脆,干脆瘦身甩包袱,放弃产品。
比如拜耳出售或剥离了动物保健、作物科学、消费者健康三大业务板块;在宣布剥离仿制药业务一年多之后,迈蓝(Mylan N.V.)和辉瑞旗下业务部门辉瑞普强(Pfizer Upjohn)成功合并,晖致公司于2020年11月16日正式成立。
这是一个典型标志,自此以后,辉瑞成功甩掉仿制药业务部门,专注生物制药业务。
■一边瘦身,一边专注创新药
从武田收购夏尔,成功跻身全球药企Top10中可以看出,跨国药企之间的“分分合合”司空见惯,未来行业内的并购、出售也会更为频繁,各家药企销售规模在全球的排名也会随之不断更新。
但大型药企一般都更为实际,他们会根据自身发展策略,有意识地剥离部分“陈旧”不赚钱业务、寻求开拓新的利润增长点。其中,专注首创新药领域就是业界共识。
据了解,首创新药为企业带来的潜在收益巨大,受到的市场竞争较少,来自政府、舆论以及供求各方的降价压力也较小,将持续受到资本市场的关注;此外,首创新药往往都是全球首创,为企业带来的巨大收益也体现在全球市场回报上。
据中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)的数据,2016~2020年间,中国累计上市了200种新药,其中80%来自外资创新药企。从大众熟悉的达克宁、息斯敏,到被称为“抗癌神药”的PD-1,致力于不断研发创新药的跨国药企,通过像乙肝疫苗这样的创新产品,在中国获得了较大的销售增长。
整体来看,相关部门通过不同的医药采购政策来控制中国整体药品支出:国家医保目录于2020年底迎来了最近一次更新,预计目录中采用的创新药将推动创新药企业绩的显著增长。而带量采购以量换价的采购模式变革,仿制药企业都将迎来更激烈的竞争,这将进一步推动外资药企剥离原研产品,向创新领域倾斜资源。
(信息来源:赛柏蓝)
 
网上药店来势汹汹
全球爆发的疫情让互联网医疗改变了人们的健康生活方式,网上买药看医就如线上购物一样简单快捷。生活方式的变革,让互联网医疗平台爆发了前所未有的潜力,从京东健康近期出炉的年报可见一斑。
■京东健康收入193.8亿元,直逼巨头实体药店
近日,京东健康发布2020年年报。根据年报信息,京东健康收入193.8亿元,同比2019年的108.4亿元提升78.8%;按非国际财务报告准则,盈利7.5亿元,同比2019年的3.44亿元提升117.7%;毛利49亿元,同比2019年的28亿元,提升75%。
与实体药店相比,国药一致2020年零售销售收入194.4亿,京东健康与之差距不到1亿;京东健康做到如此成绩用了不到4年,而实体药店巨头却花费了几十年。
虽然互联网医药企业起步落后,但是迸发的能量相当惊人,这点与行业规模高速成长有着很大的关系。据iiMedia Research数据显示,最近几年,行业规模以每年20%以上的幅度增长。
而到了2020年,由于疫情关系使然,互联网医药立刻进入“大跃进”式发展。可以预见,在如此惊人的增长速度下,互联网医药平台在未来或影响到整个行业。
随着新版《药品管理法》的公布,明确了线上线下一致原则,线上医药将逐渐成为行业趋势。针对这一趋势,实体药店纷纷拥抱互联网巨头。例如,2020年11月,一心堂与京东健康达成战略合作;2020年6月,老百姓接受腾讯战略投资,拓展新零售业务。
■“卖药”收入为主体,但比重缓慢下降
值得注意的是,京东健康的销售医药和健康产品所得商品收入是168亿元,相比2019年94亿元增加77.8%,占总收入比重86.6%。线上平台、数字化营销及其他服务所得服务收入为26亿元,相比2019年14亿元增加85.4%。
据每日经济新闻报道,2017年-2019年,京东健康医药和健康产品销售总额分别为49.07亿元、72.55亿元、94.35亿元,占比总营收分别为88.4%、88.8%、87.0%。
可以看出,京东健康虽然“卖药”是主要收入,且每年增速相当高,但是在趋势上,“卖药”占总收入的比重是缓慢降低的,2020年这个比重比2017年下降了1.8个百分点,说明互联网技术为支撑的在线平台服务收入增长率更高,前景更为广阔。
■全渠道模式,平衡市场力量
报告表示,京东健康推行全渠道布局模式,除了自营药房,平台还引入大量第三方药店来丰富产品品类,截至2020年12月31日,平台有超过1.2万家第三方商家入驻,其中就包括连锁药店和独立药房。
为了鼓励第三方药店加入,京东健康主要在管理软件、私域流量、物流、店铺运营等方面进行支持。
当用户使用全渠道服务时,平台上基于位置的服务将定位用户附近的药店,用户向最近的药房下单后,药房将接收订单并准备产品,同时平台管理药房的履约流程。这一点对于中小药店来讲无疑是一个大利好,“全渠道”让中小药店有了属于自己的生存空间,药店不至于被平台排名规则优化掉。
■线下做加盟,完成闭环
除了技术能力,中小药店更需要的是药品成本控制能力,尤其是药品进价,显然京东健康已察觉到了。
据了解,从2020年起,依托供应链和医疗服务能力,京东健康-联盟大药房聚焦县域市场,通过互联网技术助力传统零售药店,为线下零售药房转型升级提供一站式解决方案,帮助药店实现降本增效。
目前京东健康-联盟大药房开业门店已超过100家,覆盖北京、河南、山西、甘肃、陕西、河北、内蒙古、山东、贵州等多个省市的县域一级市场。
同样,京东健康也像其他药店连锁巨头一样,做起了加盟。其中原因也不难理解,其一是与线上赋能服务完成闭环,真正做到“上自己的平台,开自己的店”,其二是要与各路巨头抢占县域门店,获得流量,掌握线下消费者数据,为健康医疗大事业打下基础。
(信息来源:药店经理人)
 
多家知名医药企业高管离职,市场推动转型
仅一个月时间,30多家药企高管离职
■多家知名药企高管离职
2021年药企高层人士变动依旧频繁,仅在3月份,就有35名药企高管宣布辞职,涉31家医药企业,其职务不乏有董事长、副总裁、首席执行官等,辞职原因以“个人原因”最多,其次为“工作调整”。总经理以上职位有14例,相较去年三月接近翻倍。
3月30日,信立泰发布公告称,近日收到独立董事何素英提交的书面辞职报告。根据相关规定,何素英的任期即将届满,申请辞去信立泰独立董事职务,同时一并辞去董事会审计委员会召集人、薪酬与考核委员会委员职务。
据信立泰2020年财报,公司2020年实现营业收入约27.39亿元,同比降低38.74%。这个业绩不出业内所料。回顾2020年信立泰一季报、半年报、三季报报告期内营业收入一直在下降。
业绩缩水的原因在于,信立泰的“主打”产品硫酸氢氯吡格雷片(嘉泰)在2019年集采中失标,且医疗器械领域主打的药物洗脱冠脉支架也失标了。虽然医疗器械业务贡献的收入比重本就不大,但此次失利也意味着器械领域不能给主营业务缓解营收压力。
3月16日,北京同仁堂股份有限公司发布公告称,公司董事会收到公司董事长高振坤的书面辞呈,全体董事一致推举公司党委书记、董事、总经理邸淑兵临时代行董事长职权。
据了解,受疫情影响较重,2020年上半年同仁堂商业经营难度不小,业绩有所下滑,不过据公司2020年年报,同仁堂科技子公司2020下半年实现营业收入23.67亿元,同比增长18.26%,恢复明显,产能问题基本解决,同时核心药品维持营收稳定。
在新形势下,同仁堂的发展也面临药品质量问题频发和高管被调查的问题,这或许直接造成了公司核心高管的变更。但一直在积极转型并终有所收获的同仁堂在新董事长上任后会有什么样新的发展方向令人期待。
3月2日,上海复星医药发布公告称,董事会接到副总裁陈战宇先生的书面辞职函。陈战宇先生因工作安排,向本公司董事会申请辞去副总裁职务。陈战宇先生自2021年3月1日起不再担任本公司副总裁职务。
据了解,复星医药近年来高管变动较多,仅去年就相继发布公告,宣布公司副总裁李建青、戴昆、彭奕然;高级副总裁Hequn Yin;董事长陈启宇;联席董事长姚方等多位高管的辞职消息。
复星医药此前引起市场争议的主要是公司大部分利润是来自投资收益。不过据公司发布2020年财报来看,2020年实现营收为303.07亿元,同比增长6.02%,其中制药实现营业收入218.80亿元,占总营收的比例为72.19%,主要是由于近两年来,复星医药多个品种获批上市并放量销售,创新产品推动业绩可持续增长。
此外,礼来、费森尤斯集团等跨国药企在复杂形势下也于3月份有相应高管变动,以下表格仅为3月份以来高管离职的不完全统计。
■市场推动转型,高管变动频频
从职位来看,副总经理、副总裁是365体育网址:医药企业高管密集辞职的职务;从辞职原因来看,主要还是因为“个人原因”,其次是“工作原因”。对此,有分析认为,不管是个人原因,还是工作原因,高管辞职都与医药行业当前面临的巨大压力有关。
随着医疗改革的不断深入,医疗行业的监管不断加强,带量采购等政策陆续推进,部分医药企业的利润空间受到挤压,发展战略也受到了影响,不得不加速创新转型。此外,2020年新冠疫情也对众多医药企业的日常业务造成了影响,进而影响到了公司营收。
在此复杂背景下,一方面公司在转型的过程中需要新型人才,另一方面,裁撤高管相比裁撤普通员工,在节约成本方面更加高效,因此公司高管也面临着一定压力。目前,带量采购涉及到的企业多为化药企业,此次高管变动涉及的药企也多为化药企业,但是随着带量采购的推进,中成药、生物类似药也必将入局,到时此类药企的高管或将迎来一轮变动。
虽然目前医药行业人员变动频频发生,但这同时也在不断加速医药市场人才的流动。高水平的人才从来是稀缺的,尤其是在这个企业纷纷转型的特殊时期,预计未来医药行业高层次的人才争夺战即将打响。
这样的大环境更加考验“医药人”的职业能力,对于从事医药行业的人员来说,需对自己的职业有一个清晰的规划,明确自己的选择和能力,要清楚自己的能力能匹配到目标的哪个产品线,哪个层级,是否存在不足,该怎么去努力提升。
关于这个问题,厚新健投南京办公室负责人张颢腾此前对证券时报表示,医药行业对人才的要求有两个特点:一是专业素质门槛较高;二是由于医药行业监管相对严格,因此也要求从业人员有较强的合规能力。“既需要创新性,又要严守合规。
总的来说,对于365体育网址:外的企业高管而言,要准确认识医改带来的压力和机遇,跟随企业的战略调整,积极寻求属于自己的职业选择。
(信息来源:赛柏蓝)
 
 
 
 
 


市场分析
 
365体育网址:外需求同频共振,医药外包服务迎来黄金十年
引言:受益于创新药爆发增长和政策驱动,医药外包服务持续高速增长,药明康德和泰格医药两大龙头2020年营业收入同比增长分别达28.46%和13.88%,2020年净利润同比增长分别高达59.62%和107.9%,行业景气度持续走高。
本文从CXO的服务范围、发展趋势、市场规模、领域特征、区域特征、龙头企业等方面进行深度剖析,全面呈现CXO产业图谱。
01
服务贯穿医药全生命周期
医药外包服务(CXO)按产业链环节分为CRO、CMO/CDMO和CSO,覆盖从前期研究到销售流通的医药全生命周期。
1.CRO:成为药物研发的重要组成部分
CRO为药企提供前期研究、临床前和临床研究外包服务,包括药物发现、药理毒理、安全性评价、临床试验等。按企业主营业务所处的阶段,分为临床前CRO和临床CRO,其中临床前CRO企业按业务侧重点差异分为前期研究(药物发现)和临床前研究两类企业。
药物发现处在CXO产业链的最前端,既可以是产业链其他环节的流量入口,又是药企研发活跃程度的晴雨表,其核心竞争力主要体现在化合物库的大小和针对相应靶点可设计相应先导化合物的能力。
目前365体育网址:提供药物发现服务的重点公司有药明康德、药明生物、睿智医药、维亚生物、成都先导等,其中药明康德相对服务内容最为广泛,涵盖从传统的FBDD、SBDD到HTS、DEL库等服务,睿智医药、维亚生物等涵盖传统新药研发相关服务,药明生物专注大分子药物开发,药石科技(小分子药物研发)和成都先导(基于DEL技术的药物发现)则比较专注提供部分特色服务。
临床前研究根据企业需求,主要提供药理研究、药效研究、药代动力研究三种)、毒理学(研究药物的长期毒性、生殖毒性、致癌性等等)等服务,主要是动物实验和安全性评价的各类实验室项目,需要具备药物非临床研究质量管理规范(GLP)资质的药物评价实验室,其核心能力在于具备一定素质的生物化学工程师以及具有资质认证的实验室。
目前365体育网址:提供临床前研究服务的重点公司有药明康德、昭衍新药、美迪西、方达医药等,其中药明康德服务内容最为广泛,涵盖从药学研究、药理学和毒理学等服务,美迪西服务涵盖医药临床前新药研究全过程,昭衍新药提供药物筛选、药效学研究、药代动力学研究、安全性评价、临床试验、药物警戒的一站式的药物评价服务。
临床CRO为药企提供从I至IV期临床试验技术服务、临床试验数据管理和统计分析、注册申报以及上市后药物安全监测等服务,是目前外包率最高、市场规模最大的环节。临床CRO上游对接临床研究服务所需的专业人员和具备药物临床试验资格的医疗机构,中间对接药品监管机构,下游对接制药企业和其他新药研究机构,在医药研发产业链中处于关键地位。
从市场维度看,核心竞争力在于具备全球化能力,从技术角度来看,核心竞争力在于临床试验的一站式服务能力(包括数据统计分析、PI和研究中心资源、SOP流程等)。
目前365体育网址:提供临床研究服务的重点公司有泰格医药、博济医药、昆翎医药(原方恩医药)等,其中泰格医药服务范围最广,包括国际多中心临床、365体育网址:&国际注册事务、SMO、一致性评价、医疗器械等。
2.CMO/CDMO:由单纯委托生产向定制化生产转变
CMO/CDMO为药企提供生产服务,包括临床用药、中间体制造、原料药生产、制剂生产(如粉剂、针剂)以及包装等定制生产制造。其中,CMO指单纯为药企提供委托生产服务,CDMO则是为药企提供从公斤级到吨级的定制生产服务,侧重高技术附加值的工艺开发。
按生产工艺不同,生产外包服务分为化学药CMO/CDMO和生物药CMO/CDMO,生物药CMO主要提供相关细胞系开发、细胞培养、生物纯化、生物安全监测等服务。CMO/CDMO属于重资产行业,具有较高的行业壁垒,CMO/CDMO的核心竞争能力在于工艺研发能力和持续高强度的资本开支。目前365体育网址:提供生产外包服务的重点公司有药明康德(合全药业)、康龙化成、凯莱英、博腾股份等。
3.CSO:尚处在产业导入阶段
CSO为药企在销售和市场营销方面提供全面的专业服务,包括市场调研、产品策划、市场推广、产品宣传、渠道设计和终端促销等。
专业化、规模化是CSO企业未来的发展方向,行业门槛相对较低,销售渠道是其核心竞争力。目前365体育网址:提供销售外包的重点公司有康哲医药、亿腾医药、泰凌医药等。
02
365体育网址:外需求同频共振,行业迎来黄金十年
全球CXO行业规模持续高速增长,据预测,到2023年市场规模将接近1500亿美元大关,其中CRO市场规模预计将达到951亿美元,CMO/CDMO将达到519亿美元。
从我国CXO企业的头部上市公司的表现来看,我国CXO头部企业增速持续提升,业绩增长显著,2020年药明康德和泰格医药均在我国千亿市值医药股行列。行业龙头的高成长背后是整个CXO行业快速成长,我国CRO行业自2014年来保持迅猛增长势头,市场规模由21亿美元迅速上升至59亿美元,CAGR达到29.5%。
我国CXO行业起步晚,仅有20年发展历史,对比美国CXO发展历程,90年代初美国仿制药竞争加剧叠加美国整体控制医疗费用支出,催生出了CXO在美国长达10年的超长景气周期。2011年以来,美国大型CXO企业加速并购和全球化扩张,涌现了AQVIA、Labcorp、Lonza等国际巨头。
当前,我国CXO市场规模整体仍相对较小,但增速高。2019年我国CRO规模仅68亿美金,在全球占比约11%,2020年全球排名最靠前的两家CRO企业营收均超过100亿美金,药明系(药明康德和药明生物)合并收入约32.6亿美元,增速超过30%。
从行业驱动因素来看,365体育网址:CXO企业的工程师红利和成本优势,叠加我国医药行业政策引导向创新方向转变、内资创新药研发投入持续增加,365体育网址:外需求同频共振将驱动我国CXO行业快速发展,推动行业进入黄金阶段。
1.人才、成本优势和质量体系保障,国外市场份额持续扩大
CRO是人才密集型行业,CMO/CDMO是人才&资本密集型行业,我国作为拥有全球最多高学历制药相关专业人才的国家,365体育网址:CXO企业拥有具备低成本的专业知识和经验丰富人才团队的独特优势。
从人均营业成本看,药明康德、康龙化成和泰格医药分别为31/30和35万/人,远远低于IQVIA和PPD的100+万/人。另外,我国CXO企业拥有严格的、媲美欧美企业的质量控制体系,如昭衍新药建立有符合国际规范的质量管理体系(CNAS/ILAC-MRA认证),具备中国NMPA、美国FDA、经合组织OECD、韩国MFDS的GLP资质以及国际AAALAC(动物福利)认证资质。
从2019年365体育网址:头部CXO企业的市场构成来看,药明康德、康龙化成和泰格医药海外收入占总收入比例分别为77%、87%、43%。国际药企的认可将为365体育网址:CXO企业发展带来广阔的海外市场空间。
2.医药研发创新浪潮和产业转型驱动,医药外包渗透率提升
CXO行业与医药产业的成长性和研发投入高度相关,近年来,全球药企的研发投入始终保持较高增速。自2010年以来,在MAH、集采等政策导向下我国医药创新转型不断加速,开启了医药研发创新的大潮。
传统仿制药加速向创新药转型,企业研发投入不断加大,加上如百济神州、再鼎医药、信达生物等这类轻资产、专注研发的新兴Biotech公司崛起,更是为外包行业带来更大的需求空间。医药行业规范化发展也对研发和生产专业化提出更高的要求,医药外包作为能为药企降本增效的专业服务平台,365体育网址:行业渗透率得到快速提升。
(信息来源:火石创造)
 
抗体偶联药开发概览及市场预测
近年来,抗体偶联药物(ADC)在肿瘤领域异军突起。截止目前,全球共有11款ADC药物获监管部门批准上市,其中有6款ADC是在2019年获批上市的。大多数ADC药物由靶向特定肿瘤相关抗原的单克隆抗体(mAb)和附着于该抗体上的细胞毒性药物构成。ADC药物将单抗的靶向递送优点与有效负荷剂量细胞毒性药物肿瘤杀伤作用相结合,从而克服了细胞毒性药物毒性大,不适合系统给药的缺点。
■已获批上市的ADC药物
gemtuzumab ozogamicin(商品名:Mylotarg)由辉瑞开发,是一款抗CD33单抗-卡奇霉素偶联物,于2000年通过加速批准上市用于治疗复发性CD33阳性急性髓系白血病(AML),是肿瘤领域首个获批的ADC药物。由于在一项III期临床中出现的毒副作用和疗效缺乏情况,该药物于2010年撤市。2017年FDA又批准其更低的分级剂量上市,目前该药物也在欧洲和日本获批上市。
维布妥昔单抗(商品名:Adcetris)由Seagen/武田开发,是一款抗CD30 mAb-甲基澳瑞他汀E(MMAE)偶联物。目前已在美国、欧洲和日本获批用于治疗霍奇金淋巴瘤和间变大细胞淋巴瘤。
另有两款靶向CD22的ADCs获批,分别为辉瑞的inotuzumab ozogamicin(商品名:Besponsa)和阿斯利康/Innate Pharma联合开发的moxetumomab pasudotox(商品名:Lumoxiti)。Besponsa获批用于治疗复发/难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病,Lumoxiti获批用于治疗R/R毛细胞白血病。
过去2年,有两款新靶点ADCs获批,分别为罗氏的polatuzumab vedotin(商品名:Polivy)和葛兰素史克的belantamab mafodotin(商品名:Blenrep)。Polivy可将细胞毒素MMAE靶向递送于表达CD79b的B细胞中,用于治疗R/R弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)。而Blenrep靶向BCMA(也被称为TNFRSF17),用于治疗R/R多发性骨髓瘤。
罗氏开发的恩美曲妥珠单抗(商品名:Kadcyla)是首个获批用于治疗实体瘤的ADC。获批用于治疗早期转移性HER2阳性乳腺癌。第二款靶向HER2的ADC为阿斯利康/第一三共联合开发的trastuzumab deruxtecan (Enhertu),用于经治的转移性HER2阳性乳腺癌患者。Kadcyla和Enhertu所连接的细胞毒性载荷不同(分别为微管蛋白抑制剂和拓扑异构酶I抑制剂)。Enhertu还被批准用于经治的转移性HER2阳性胃癌患者。
吉利德开发的Sacituzumab govitecan(商品名:Trodelvy)是一款抗TROP2单抗-SN-38偶联物,获批用于经治的转移性三阴性乳腺癌患者,SN-38是伊立替康的活性代谢物。
Seagen/安斯泰来联合开发的Enfortumabvedotin(商品名:Padcev)是一款抗结合素4(Nectin-4)单抗-MMAE偶联药物,也是首个进入尿路上皮癌市场的ADC。
最新获批的一款ADC药物为RakutenMedical公司开发的cetuximab sarotalocan(商品名:Akalux),Akalux由靶向表皮生长因子受体(EGFR)的单抗和一种可通过光活化诱导肿瘤细胞死亡的染料偶联而成。该药物于2020年9月在日本附条件批准上市,用于头颈癌的治疗。
■处于临床开发后期阶段的ADCs
Byondis 开发的Trastuzumabduocarmazine是一款靶向HER2的ADC药物,正在开展治疗HER2阳性转移性乳腺癌的III期临床研究。2018年1月,基于大量预治疗HER2阳性乳腺癌患者的I期临床研究数据,FDA授予其快速通道资格认定。III期TULIP项目研究结果将于今年公布。
荣昌生物开发的纬迪西妥单抗也是抗-HER2 ADC药物,目前正在中国开展治疗乳腺癌的III期临床研究。其治疗HER2阳性胃癌适应症已在365体育网址:申报上市,尿路上皮癌的注册性II期临床研究正在进行中。第一三共开发的抗-HER3 ADC药物patritumab deruxtecan被开发用于治疗结直肠癌和NSCLC,目前处于II期临床阶段。
ImmunoGen公司的Mirvetuximabsoravtansine是抗叶酸受体-α(FRα)单抗和高细胞毒性药物美登木素生物碱DM4偶联物,正在开展两项III期临床研究,以评估其对FRα高表达、铂类耐药卵巢癌患者疗效。
Tisotumab vedotin由Seagen和Genmab联合开发,是一款抗组织因子ADC,被开发用于治疗复发性或转移性宫颈癌,目前处于III期临床阶段;基于一项代号为innovaTV 204的关键II期临床研究数据,Seagen和Genmab已于2021年2月向FDA递交了上市申请。
Datopotamab deruxtecan(第一三共/阿斯利康)和SAR408701(赛诺菲)均处于III期临床研究阶段,被开发用于治疗经治的转移性NSCLC。Datopotamab deruxtecan靶向TROP2,针对的是无可靶向基因突变患者。SAR408701靶向CEACAM5,通过可裂解的linker与美登素类药物DM4偶联,主要针对的是CEACAM5过表达患者(约占肺腺癌的20%)。Helix BioPharma的L-DOS47靶向CEACAM6(CEACAM6在多种上皮恶性肿瘤中过表达),目前正在开展治疗NSCLC和胰腺癌的II期临床研究。
ADC Therapeutics开发的Loncastuximabtesirine是一款偶联于吡咯并苯并二氮杂卓二聚体的抗CD19 ADC药物。其单药治疗R/R DLBCL的PDUFA预定审批日期为2021年5月21日。而Loncastuximab tesirine和rituximab(利妥昔单抗,Roche/Genentech)的组合疗法正在进行一项III期临床研究。
ADC Therapeutics和Genmab联合开发的Camidanlumab tesirine是一款抗CD25 ADC药物,目前正在开展一项关键II期临床研究,以评估其对R/R霍奇金淋巴瘤患者的疗效。
前抗体药物偶联物(Probodydrug conjugates)是被掩蔽的ADC药物,这些ADC药物被肿瘤微环境中特异性表达的蛋白酶激活后发挥作用。这一技术潜在优点包括保护表达靶抗原正常组织免受ADC药物影响以及提高有效药物剂量于肿瘤组织。CX-2029(CytomXTherapeutics/AbbVie)和CX-2009(CytomX Therapeutics)是前抗体药物偶联物,分别靶向CD71和CD166,目前处于II期临床开发阶段。
还有许多新靶点ADC药物,包括LIV1(ladiratuzumab vedotin),AXL(BA3011),和MT1-MMP(membranetype 1-matrix metalloprotease; BT1718)等正处于II期临床开发阶段。
■ADC药物市场预测
全球已上市ADC药物的市场规模到2026年预计将超过164亿美元。由于trastuzumab deruxtecan(阿斯利康/第一三共)已获批用于多个乳腺癌亚群(HER2+、HR+/HER2-和三阴性)患者,并且治疗时间较长,因此,预计将以62亿美元的销售额位居第一位。恩美曲妥珠单抗(罗氏)由于仅限于治疗HER2+乳腺癌并且在美国将会面临生物类似药的冲击,其2026年销售额预计为23亿美元。
Enfortumab vedotin(Seagen/安斯泰来)获批用于治疗经治的转移性尿路上皮癌,未来预计将扩大适应症于病程早期阶段更大人群患者,从而在2026年推动其全球销售额达到35亿美元。Sacituzumab govitecan(吉利德)在乳腺癌和尿路上皮癌患者中的运用将使其销售额达到11亿美元。
维布妥昔单抗(Seagen/武田)覆盖霍奇金淋巴瘤几个亚群以及其他血液恶性肿瘤患者,2026年全球销售额达到18亿美元。受益于R/R DLBCL适应症竞争者较少以及扩展适应症于未经治疗DLBCL患者,Polatuzumab vedotin预计销售额为8.5亿美元。
在多发性骨髓瘤方面,belantamab mafodotin(GSK)预计将扩展适用人群至疾病早期阶段,但可能面临现有疗法的激烈竞争;2026年销售额预计将达到近4亿美元。由于适用人群小(经治的急性淋巴细胞白血病和毛细胞白血病),inotuzumab ozogamicin和 moxetumomab pasudotox的预计销售额较低。
随着新型药物不断进入肿瘤领域,ADC药物的市场将在2026年后实现进一步增长。
(信息来源:医药魔方)
 
4大上市CAR-T药企2020成绩单公布
365体育网址:四大上市CAR-T药企——传奇生物、亘喜生物、永泰生物、药明巨诺相继发布2020年业绩报告,总的来看,营收方面均无产品线管营收,仅传奇生物和永泰生物基于合作或其他获得有少量收入,研发方面各企业在2020年度都加大了投入,增幅上永泰生物最多,达到了349.6%。
■传奇生物
作为中国CAR-T第一股,报告显示,传奇生物2020年收益为7570万美元(约合人民币4.97亿元),同比增长32.15%,收入主要来自与杨森就西达基奥仑赛(cilta-cel)的开发和商业化合作中获得的前期付款和里程碑付款的收入确认。
净亏损方面虽然扩大至3.35亿美元,但主要基于其研发支出的进一步加大,截至2020年12月31日,传奇生物投入研发开支为2.32亿美元(约合人民币15.24亿元),包括在美国和中国为cilta-cel进行临床试验的1.6亿美元及其他管线的研发投入6820万美元,总体研发支出增加约43%。
目前,核心产品cilta-cel已于2020年12月正式向FDA递交上市申请,并获得美国孤儿药资格和突破性疗法认定、欧盟委员会的优先药物认定和孤儿药资格认定以及日本和韩国的孤儿药资格,在365体育网址:,该疗法于2020年8月获得中国首个突破性疗法认定。据悉,传奇生物预计在今年上半年向EMA提交cilta-cel在欧洲的上市许可申请,并有望在2021下半年向中国国家药品监督管理局递交BLA申请,并获得FDA的上市批准。
■永泰生物
永泰生物在过去的2018年及2019年两个财政年度,均未有主营收入,其部分收入主要来源于提供细胞冷冻保存服务、利息收入和补贴,2020年度也类似,报告显示收入增加约107.9%至600万元,同时,该公司研发投入由6200万元增加约349.6%至2.79亿元,增幅上是四家上市药企中最大的。
永泰生物号称是中国首家自魏则西事件后拿到IND批件的细胞企业,目前其核心产品——扩增活化的淋巴细胞EAL已进入临床二期,据悉根据II期临床试验的进度预计最快将于今年第二季度完成中期数据分析,并有望在2022年上半年开展全面的商业化工作。
EAL是目前为止唯一一款获准进入II/III期临床试验的实体瘤细胞免疫治疗产品,且适应症为在我国拥有庞大市场的肝癌,同时也在开拓胃癌、肺癌、结直肠癌和脑胶质瘤领域的应用。目前365体育网址:开展实体瘤的细胞疗法公司并不多,产品进入申报及临床阶段的仅有科济、丹瑞、吉诺因等,竞争压力比之血液瘤要小很多,当然,实体瘤产品开发的难度也很大。此外,在CAR-T和TCR-T方面,永泰生物也布局了一众管线。
产业化方面,永泰生物在财报中表示,针对EAL的6小时运输半径,除了位于北京的总部基地建设已经进入实质性阶段之外,正计划在长三角地区、珠三角地区及其他主要城市筹备成立研发及生产中心。
■药明巨诺
能否诞生中国首个CAR-T产品,药明巨诺备受关注。
根据药明巨诺的财报,因为尚无产品商业化所以尚无收入,经营亏损主要来自于研发支出。该公司2020年研发开支2.25亿元,增幅约65%,主要是由于研发员工费用增加和因相关临床研究活动(包括正在进行的三线DLBCL临床试验)的开展及relma-cel适应症(例如FL、MCL及二线DLBCL)产生的前期研究而增加的测试和临床费用。
目前,药明巨诺共有7款细胞免疫疗法候选产品,主要集中于实体瘤治疗,血液癌症产品研发进度相对较快,核心产品JWCAR029在365体育网址:已进入上市前阶段。有报道称JWCAR029在中国进行了一些基于商业化考虑的工艺优化,前身JCAR017是CD4和CD8细胞分离出来使用两条产品线生产,最后按照1:1比例混合回输到病人体内,而在中国JWCAR029改良为提取CD4和CD8细胞后混合不做分离,在一条生产线上培养、生产后,再一起回输到病人体内。
药明巨诺的优势,很重要的一点是“出身名门”,CRO龙头企业药明康德和CAR-T先驱公司Juno共同创立,而从招股书披露的股东情况来看,Juno、新基、百时美施贵宝都是药明巨诺的大股东,Juno不用说,CAR-T疗法的先驱企业,而BMS则在今年连续上市了两款CAR-T产品,分别靶向CD19和BCMA,而从药明巨诺的产品管线上也可以看到,药明巨诺和Juno、BMS合作开发了不少产品,双方有紧密的研发合作关系,这些企业可以给药明巨诺带来丰富的技术,同时,还有大量的商业化经验,这是许多细胞企业难以达到的。
■亘喜生物
亘喜生物目前的营收情况还未披露,研发支出方面2020年达1.69亿元,相比2019年的1.192亿元,同比增长41.61%。据财报显示,增长费用主要用于临床前研究和临床试验进展。此外,2020年亘喜生物行政费用为4560万元,2020年全年归母净亏损达2.75亿元,同比扩大38%。
目前,亘喜生物的核心产品——靶向BCMA/CD19的双抗原自体CAR-T细胞疗法GC012F正在365体育网址:开展一期临床,用于治疗既往治疗后复发或难治的多发性骨髓瘤患者,初步结果显示早期总响应率(ORR)高达93.8%,所有响应均达到或超出VGPR。
此外,其靶向CD19的自体CAR-T细胞疗法GC019F、同种异体候选产品GC027以及来源于健康供者T细胞的GC007g均已进入临床。
(信息来源:医药魔方)
 
 
 
 


行业数据
 
亳州市场4月7日快讯
吴茱萸:市场可供货源仍很充足,关注商家不多,行情仍在低迷中运行,目前市场吴茱萸大花价格在30-32元/千克,中花42-46元上下,小花35元左右。
王不留行:近期市场有商家咨询购货,带动批量货源成交好转,行情暂稳,目前市场王不留行统货价格在12元上下。
火麻仁:近期市场咨询购货的商家不多,货源以小批量需求消化为主,整体购销平稳,行情暂稳,目前市场火麻仁籽货售价11元/千克,仁价格在25元上下。
蛇床子:近期市场来货量不多,货源以小批量需求消化为主,整体购销尚可,行情坚挺,目前市场蛇床子统货售价16-17元/千克。
佛耳草:市场经营商家不多,货源实际需求用量欠佳,整体购销平稳,行情以稳为主,目前市场佛耳草统货售价在6-7元/千克。
佛手:近期市场来货量不多,货源需求消化尚可,行情保持坚挺运行,目前市场佛手广东统货售价60元/千克,四川统货售价50-55元上下。
佛手花:近期市场咨询购货的商家不多,货源以小批量需求消化为主,整体购销尚可,行情平稳运行,目前市场佛手花统货售价160-165元/千克。
芙蓉花:近日市场有商寻货,批量货源成交尚可,关注商家暂时不多,行情小幅下滑,目前市场芙蓉花统货售价在35-45元不等。
木芙蓉叶:近期市场咨询购货的商家不多,货源以零星需求消化为主,整体购销平稳,行情继续走稳,现市场木芙蓉叶统货售价在9-10元/千克。
(信息来源:康美中药网)
 
安国市场4月7日快讯
草果:草果近几年行情一直多有震荡,但始终难有大突破。节后随着香料行情的普涨,草果价格也有起伏,时下行情转稳,价格在41元左右,今年市场人气好,后市还需要多留意。
浙贝母:浙贝母目前离产新不远,近几年行情不高,在今年市场整体上涨背景下,浙贝母价格却无波动,市场也有商谈论,现价格暂稳于31-33元,后市等待产新情况明朗,价格仍有波动可能。
延胡索:延胡索近年来产区外扩,致使行情也是一直在低迷徘徊,现价格在37-39元,时下行情不高,商家关注力度也一般,后市还要等待产新情况进一步明朗。此品在历史上也属于易波动品种,后市专营商也需要多留意。
(信息来源:康美中药网)
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
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(2021/4/9 9:32:39      阅读334次)

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